睿健医药iPSC衍生药物新IND获受理，曾拿下国内首个临床批件

帕金森病（PD）又名震颤麻痹，是一种常见的中老年人神经系统变性疾病。据公开数据显示，中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%，据2019年的人口普查数据推测国内的帕金森病人数量接近370万。但目前，临床仍缺乏有效的手段逆转脑部多巴胺能神经元持续死亡的趋势，而随着人口老龄化加深和该疾病呈现年轻化趋势，亟需更有效的治疗方式。

NouvNeu001是睿健医药通过其自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术开发的一款针对帕金森病的iPSC衍生药物，其将诱导多能干细胞作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外，还可以进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善PD病灶，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。

从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001的各类试验动物在给药4周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，全球范围内针对PD的同类药物则最短需要在给药12周后才能起效。

睿健医药自创立之初，其研发团队就整合了发育生物学，化学，组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科并夯实了“AI+化学诱导”平台。目前，睿健医药已经拥有了具有自主知识产权的新一代研发生态系统。

• iReMeta：在基因组维度整合多个公共资源以及睿健聚焦的五类目标疾病，14条iPSC细胞管线，200多个关键化合物及大量多组学的私有数据，同时整合多项信息学工具，高效处理细胞发育分化关键靶点、关键小分子化合物、和未知元关系的发现。

• iReChem：以结构化合物库为基础，结合类药五原则和合成可及性、毒性、溶解性等特征筛选出约8亿个小分子化合物库。同时利用化学结构的相似性对化合物库进行聚类，并从中挑选出约百万分子级的化合物核心库、激酶化合物库、核酸化合物库等多种子库，用于对接从iReMeta捕获的新靶点。

• iReXam：该平台主要负责在细胞水平对先导化合物进行高通量筛选和功能验证，iReXam实验平台也将验证iReChem虚拟筛选平台获得的小分子对目标信号通路或细胞表型的调控功能。

• iReDita：依托CRISPR、HR和TALEN技术，可实现单基因、多基因敲除细胞系、条件敲除及定点突变等细胞系的构建。同时，平台还具有稳定、高效的细胞转染体系，可通过脂质体、电穿孔、慢病毒等方式，将外源基因整合到目的细胞基因组上，构建基因编辑稳转细胞系。

• iReCena：睿健医药正利用该平台开发低免疫原性的天然外泌体，作为非细胞药物用于治疗神经系统方面的疾病。

4月7日，毕马威中国第二届生物科技创新50企业榜单发布。睿健医药凭借其在独创性地开发新一代“AI+化学诱导”通用型细胞治疗产品上的突破性进展，成功入选。

基于这些技术平台，睿健医药开发了一系列候选管线。NouvNeu001作为其首发管线，我们期待其在临床中的表现。