Pfizer：生产Vivet的Wilson疾病基因治疗产品，用于I/II期临床试验

根据与Vivet Therapeutics的协议，辉瑞（Pfizer）公司将为肝脏疾病Wilson病生产一种候选基因治疗产品。

这家美国制药公司将为明年初开始的I/II期临床试验提供被称为VTX-801的候选药物。

Wilson病也称为肝豆状核变性，特征是铜在组织中积累。这是一种由ATP7B铜转运蛋白编码基因突变引起的遗传性疾病。

VTX-801是一种肝趋向性AAV衣壳，含有一个携带ATP7B基因缩短版的单链DNA基因组，被称为ATP7B-迷你基因。2019年Vivet发布了非常有希望的临床前数据。

该候选药物已经被美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)认定为孤儿药。

辉瑞公司将在其位于北卡罗来纳州Chapel Hill的工厂生产候选疗法。2016年，辉瑞以1.5亿美元(1.36亿欧元)收购了基因治疗开发公司Bamboo Therapeutics，而获得了这家工厂。

基因治疗合作伙伴

自2019年3月，辉瑞斥资4500万欧元收购法国生物技术公司Vivet的少数股权以来，该公司一直在与Vivet合作。

该协议还允许辉瑞在VTX-801 I/II期临床试验的某些数据交付后，购买该法国生物技术公司所有已发行股份。

Vivet首席执行官Jean-Philippe Combal在一份新闻稿中表示:“制造具有潜在变革意义的基因治疗技术是一项令人难以置信的复杂事业。”

他补充说:“我们希望这一重要里程碑能进一步加强我们与辉瑞的关系，同时确保VTX-801的长期发展。”

Vivet是辉瑞近年来合作的众多基因治疗公司之一。

此前，该公司与Spark Therapeutics达成了一项以B型血友病为重点的项目协议，同时还与Sangamo Therapeutics在A型血友病的基因疗法上进行了合作。

新闻来源：https://bioprocessintl.com/