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10例患儿治疗后显示有效!脑瘫干细胞疗法临床盘点

2018-04-02 Dr.韦 博雅干细胞

近期,2018自然学术会议——妇女儿童国际学术研讨会公开了一组数据,广州市儿科研究所开展对脑瘫患儿的干细胞治疗,目前10例脑瘫患儿接受干细胞治疗后显示有效,受损神经细胞得到保护和修复,肢体功能障碍从5级改善到了4级甚至3级。这一组数据给干细胞治疗脑瘫增添了新希望。

 

小儿脑性瘫痪是严重危害儿童健康的终身致残性疾病,我国发病率为2.74%,且呈上升趋势,目前尚无根治办法。我国高度重视干细胞治疗脑瘫。2017年4月11日,国家卫计委、食药监局首批备案的“脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究”项目在大连医科大学附属第一医院正式启动,旨在建立以干细胞移植为核心,集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案,延长患儿的生存时间,提高患儿生存质量,减轻家庭和社会负担。




干细胞治疗脑瘫的国内临床进展


在干细胞治疗脑瘫领域,我国一直走在前沿。早在2005年,我国就有干细胞治疗脑瘫成功案例的报道[1]。据《中国生育健康杂志》的记载,2005年北京海军总医院为一名出生70多天的小儿脑性瘫痪女婴进行了神经干细胞移植手术,接受治疗后经观察测评,这名患儿的智力发育追赶上了同龄小儿,智力运动评估从入院时不足1月龄基本达到了3月龄。经军事医学科学院情报部门检索证实,这种用神经干细胞脑移植的方法成功治疗缺血缺氧性小儿脑性瘫痪,尚属全球首例。

 

近年来,国内干细胞治疗脑瘫越来越多地被报道,所使用的干细胞类型也从神经干细胞扩展至其他类干细胞。2011年,《中国全科医学》报道了51例间充质干细胞治疗脑瘫的临床疗效,比较了治疗前和治疗1个疗程后患儿日常生活活动能力得分,得出了“脐带间充质干细胞对无智力障碍脑瘫患儿治疗有效”的结论[2]。2017年,《武警医学》报道了25例脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症的疗效,实验组中每名患儿接受4次腰椎穿刺干细胞移植术,对照组不给予任何手术及药物干预治疗;结果发现,脐带间充质干细胞移植可以显著改善脑瘫患儿流涎症,从而提高患儿生活质量[3]。

 

目前,通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经启动,旨在建立标准化方案,评估神经干细胞、脐带间充质干细胞治疗小儿脑性瘫痪的安全性和有效性,主要包括小儿脑性瘫痪患者的运动功能、肌张力、儿童发育情况、治疗的并发症和安全性等。该项目的预计实施期限为2016年12月至2019年12月,相信随着成果的输出,我国干细胞治疗脑瘫会迎来新的进展。


干细胞治疗脑瘫临床汇总




干细胞治疗脑瘫的临床试验正在全球多个国家开展。根据clinicaltrials.gov网站的搜索结果[4],截止目前,全球共有25项干细胞治疗脑瘫相关临床试验登记在该系统,所涉及干细胞类型有神经干细胞、骨髓干细胞、脐带间充质干细胞等,其中有些项目已经完成,有些正在招募。

备注:表格数据整理自clinicaltrials.gov网站,N/A为Not Available



展望


随着试验的开展,干细胞疗法有望成为临床治疗脑瘫的有效措施,给更多患者带来福音。近年来,不只是脑瘫,干细胞治疗还给其他许多难治性疾病带来了新希望,国家也正在大力支持和推动干细胞技术的临床转化。作为行业领先企业,博雅干细胞正在同国内多家三甲医院合作,共同推进干细胞从基础研究到临床应用的快速转化,并造福人类!

 

 

参考文献:

【1】 世界首例干细胞治疗脑瘫成功,《中国生育健康杂志》

【2】  脐带间充质干细胞治疗脑瘫51例疗效观察,《中国全科医学》

【3】  脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症疗效观察,《武警医学》

【4】  https://clinicaltrials.gov/



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