一个费城研究团队近期宣布，实验性基因疗法的一次注射，停止了9位血友病患者两个月到一年的自发性出血。

虽然这项研究规模较小，随访时间相当短，但研究人员谨慎乐观地认为，治疗可能多年有效。意味着罹患血友病B（hemophiliaB）的患者，不仅能免于遭受关节内部出血的痛苦，还将不再需要每周注入昂贵的凝血因子。

这项研究由Spark Therapeutics公司和PfizerInc.公司赞助。Spark Therapeutics公司2013年分离自费城儿童医院（CHOP）。

这项治疗由非复制型病毒的一次注射组成，该病毒被设计为携带血友病B患者所缺乏的凝血因子9的基因配方。相关结果将在于圣迭戈召开的美国血液学学会年会上进行介绍。

除了防止出血之外，治疗没有触发免疫系统较早研究中发生的有问题的反应。9位患者中有两位经历了轻微的免疫反应，但得到类固醇的安全管理，研究人员表示。

缺乏免疫反应的明显原因是，治疗包含的转基因病毒剂量低于过去的版本，但它们携带该凝血因子蛋白更强形式的配方，领导研究作者、CHOP血液学家LindseyA. George表示。

“这里的想法是，你能够获得数量较少但活性更高的蛋白质”她说道。

这项治疗基于资深作者Katherine High多年的基础科学研究。KatherineHigh现在是Spark公司总裁兼首席科学官。

所有9位患者都是男性，他们的凝血因子水平极低，存在自发性出血的风险。在治疗后，所有患者的凝血因子水平都高到足以避免并发症并允许正常的身体活动。

一位患者认为他可能在接受治疗两天后经历了一次内部出血，并给自己注入凝血因子，但出血没有得到确认。另外，9位患者有持续超过4年半的集合时间没有经历自发出血了，研究人员说。

转载自中国罕见病网

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http://www.philly.com/philly/health/Gene-therapy-stops-bleeding-for-hemophilia-patients.html