帕金森病基因疗法计划年底启动临床试验
来源：药明康德
今日，Axovant Sciences宣布已从Oxford BioMedica获得全球独家授权，开发并推广帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD（曾用名OXB-102）。Axovant预计将于今年底开始对晚期帕金森病患者进行AXO-Lenti-PD的1/2期剂量递增研究。
帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病。它是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病，影响了美国100多万人，全球400-600万人，它的发病率随着人口老龄化而增加。帕金森病患者会经历震颤、肢体僵硬、身体运动缓慢、步态和平衡问题等症状，给生活带来巨大的身体和精神负担。
AXO-Lenti-PD作为下一代基因疗法，为帕金森病的治疗带来新的可能。它可以提供三种基因，编码大脑中合成多巴胺所需的一组关键酶。该药物相比其前身产品ProSavin®，具有修饰的有效载荷配置，可进一步改善内源性多巴胺的产生。Oxford BioMedica已经成功完成ProSavin®的1/2期研究，并抵达主要终点。其结果表明，在6个月和12个月时，通过UPDRS第III部分评分测量，该药物证明了其安全性和耐受性，以及对运动功能的显著改善。虽然帕金森病会导致逐渐退化，但该药物给大多数患者带来的改善可持续达四年。
根据与Oxford BioMedica签订的许可协议条款，Axovant将首先支付3000万美元，以获得AXO-Lenti-PD及其前身产品ProSavin®的权利。如果该药物获得批准，Oxford BioMedica还有资格额外获得超过8.12亿美元的开发、监管和推广里程碑费用，以及AXO-Lenti-PD的净销售额特许权使用费。
▲Axovant首席执行官Pavan Cheruvu博士（图片来源：Axovant Sciences官方网站）
Axovant首席执行官Pavan Cheruvu博士表示：“Axovant一直致力于为严重的神经退行性疾病如帕金森病开发创新疗法，我们很高兴能与公认的全球细胞和基因疗法领导者Oxford BioMedica合作。我们也很高兴地欢迎Fraser Wright博士加入我们的领导团队。他拥有超过二十年的基因疗法制造经验，并将致力于在Axovant建立世界级的基因治疗能力。我们将继续寻求基于变革科学的有前景的新治疗方法，并将通过像AXO-Lenti-PD一样的高质量产品进一步扩大我们的产品线。这是我们将Axovant打造成开发和推广神经疾病创新药物领导者的长期目标的一部分。”
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