信念医药申报B型血友病AAV基因治疗，国内基因治疗赛道逐渐开启
今日，国家药监局正式受理信念医药子公司信致医药科技申报的AAV基因治疗BBM-H901的临床试验申请，用于治疗B型血友病。
BBM-H901是一种腺相关病毒（AAV）载体，旨在驱动人凝血因子IX（hFIX）转基因的表达并提高内源性FIX的循环水平。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300），将有利于加速本次申报进程。BBM-H901是一款静脉给药AAV的基因疗法。
信念医药（以下简称BBM）正是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新生物技术公司。BBM主要致力于通过AAV（腺相关）载体为单基因遗传病提供更加有效的解决方案，产品线包括但不限于粘多糖贮积症、肌萎缩侧索硬化症、遗传性血管水肿、嗜血细胞综合征、法布里疾病等罕见病。BBM创始人为全球基因治疗行业资深专家，拥有30多年的AAV基因治疗行业经验和国际影响力。虽然经历了众多成功案例，但仍坚持造福中国民众的初心。以科技为信，以患者为念“In People，We Believe.” 让基因治疗药物在中国触手可及“Make Gene Therapy Available and Affordable” BBM创始人不忘初心，于2018年5月创立了BBM，已完成数千万的天使轮融资与数亿元的A轮融资。BBM的团队成员既有来自北卡罗来纳大学、佛罗里达大学和UMASS等国际知名院校，也有来自于中科院和北清复交等国内名校的博士与硕士；既有深耕于研发领域的技术流，也有创业经验丰富的转化派，同时也有生物药工业界的大咖和理想主义者。BBM已经参与了数十例罕见病临床试验应用案例，并取得显著效果。BBM自主开发的悬浮293细胞无血清AAV生产和纯化工艺，AAV capsid靶向临床应用等技术，获得了多家国际药厂的专利授权和合同开发邀约。在信念医药扁平化的管理氛围中，每个团队成员在发挥自己特长的同时也充分助力于彼此学习成长，每位成员不仅处于基因治疗行业的前沿阵地时刻汲取新知识新技术新信息，而且还有丰硕的里程碑奖励、期权等可期经济收益。2019年，BBM在上海闵行区梅陇镇创建了5000平米的研发、GMP生产、综合办公基地；2020年，BBM计划在上海徐汇区创建枫林医学中心；2020年，BBM计划在上海临港正式启动全球生产中心的规划设计与建造。
资料来源：
https://www.nmpa.gov.cn/
https://jobs.51job.com
https://mp.weixin.qq.com/s/x0BZpSrIOsDfbNZkmj2dHg
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