针对血友病A，信念医药AAV基因疗法IND获得受理

据CDE官网公示，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司与上海勉亦生物科技有限公司联合申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获得受理(受理号：CXSL2300100)。据悉，这是一款用于治疗先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A候选AAV基因治疗产品。

BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。

BBM-H803注射液药物的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。2022年12月BBM-H803曾获得FDA的孤儿药认定。这也是信念医药第二款获得FDA孤儿药认定的基因治疗药物。另一款AAV基因疗法BBM-H901于2022年8月获得FDA的孤儿药认定并被CDE纳入突破性治疗品种名单，用于治疗血友病B，该款产品目前正处于注册临床试验阶段。

目前，信念医药除了血友病外，其研发管线还覆盖帕金森症、老年黄斑变性、粘多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症、癌症等多种适应症领域。