▎医药观澜/报道
6月30日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心最新公示，药明巨诺申报1类新药瑞基仑赛注射液（暂定）上市申请，并获得CDE受理。这是该公司在中国申报的首个新药上市申请。根据药明巨诺此前发布的公告，该产品为其靶向CD19的CAR-T治疗产品JWCAR029，提交上市申请的适应症为复发难治淋巴瘤。值得一提的是，目前，中国尚未有CAR-T细胞治疗产品获批上市。
药明巨诺是一家专注于细胞免疫治疗的研发、转化及应用，处于临床阶段的创新型生物医药公司，创立于2016年。该公司领先产品为靶向CD19的CAR-T治疗产品JWCAR029。目前，该公司已在中国建立了成熟稳定的工艺体系与国际领先的cGMP（动态药品生产管理规范）生产质量管理体。截至目前，药明巨诺已完成包括A轮、B轮在内的总计2亿美元的融资。这将有助于该公司持续推动领先产品JWCAR029的临床研究、进一步扩充研发管线和商业化准备以支持新产品上市。JWCAR029于2018年6月在中国获批进入临床试验，用于治疗复发难治淋巴瘤和白血病。根据药明巨诺公告，这是中国首个获准临床的以CD19为靶点的CAR-T细胞治疗产品（4个适应症，临床试验1期、2期）。在去年美国血液学会（ASH）年会上，药明巨诺公布了JWCAR029治疗成人复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的1期临床试验的数据。结果显示，对于预后较差的R/R侵袭性B-NHL患者，输注JWCAR029可获得优异且持久的缓解，6个月时所有患者的ORR为58.6%；对所有回输剂量的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者ORR为45%。综合来看，JWCAR029在R/R B-NHL患者中具有较高的缓解率和良好的安全性。未来，还需要更长的随访时间和更大的样本量来进行验证。根据药物临床试验登记与信息公示平台，JWCAR029在中国登记了3项临床试验，分别为：JWCAR029治疗原发耐药弥漫大B细胞淋巴瘤、JWCAR029治疗复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的1期研究、以及JWCAR029治疗复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的1/2期开放研究。
目前，全球仅有两款CAR-T产品上市，一是诺华（Novartis）白血病治疗药Kymriah，二是Kite制药非霍奇金淋巴瘤治疗药Yescarta。不过，中国尚未有CAR-T治疗产品获批上市。今年2月，复星凯特提交中国首个CAR-T细胞治疗产品的新药上市申请。此次药明巨诺在CDE提交瑞基仑赛注射液（暂定）上市申请，是CDE受理的第二款CAR-T产品。祝贺药明巨诺新药瑞基仑赛注射液（暂定）在中国的注册申请取得新进展，希望这款新疗法能够早日获批上市，造福更多患者。欢迎扫码关注“医药观澜”微信公众号，了解更多中国医药创新动态。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料：
[1]上海药明巨诺生物科技完成9000万美元A轮融资. Retrieved Mar 8，2020, from 药明巨诺官微[2]药明巨诺已完成总额为1亿美元的B轮融资. Retrieved Jun 9，2020, from 药明巨诺官微