专利纠纷门后，基于CRISPR的TCR-T疗法获得孤儿药称号
小编有话说
y前些日子，美国专利商标局（USPTO）在关于CRISPR基因编辑技术的专利纠纷中，确定张锋的Broad研究所是第一个发明CRISPR-Cas9来编辑人类细胞并用于制造药物的团队，判张锋胜诉。
该判决一出之后，意味着在美国运营的做CRISPR基因编辑相关的公司，如果之前仅仅获得CVC团队的专利授权，将不得不与张锋的Broad研究所进行专利谈判，这也包括CVC团队自己的公司Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics等。
这使得Intellia、CRISPR两家公司的股价持续下跌。前提说完了，而近日，Intellia一款基于CRISPR技术开发的TCR-T细胞疗法获得FDA授予孤儿药认证。这一消息的披露，使得Intellia股价有所回升。
近日（2022年3月9日），Intellia Therapeutics, Inc.宣布，其体外研究性TCR-T细胞疗法NTLA-5001获得美国FDA授予的孤儿药称号，用于治疗急性髓性白血病（ AML ）。
NTLA-5001是一款基于CRISPR技术开发的靶向WT1的自体TCR-T细胞，专为具有HLA-A*02:01等位基因且其肿瘤携带WT1)抗原的AML患者而设计。WT1在AML和其它血液瘤和实体瘤中高度表达。
目前，NTLA-5001正在进行一项1/2a期研究，旨在评估NTLA-5001在一线治疗后的成人持续性/复发性AML患者的安全性、耐受性、细胞动力学和抗肿瘤活性。NTLA-5001的IND申请于2021年9月获得FDA批准。
据悉，该试验最近几周内才正式对患者进行给药，距离该公司宣布该试验首位患者给药才过了8天（2022年3月1日），便宣布获得了孤儿药认证。
延伸阅读：创新药技术专利之争丨mRNA又陷专利纠纷、CRISPR真核基因编辑专利归属张峰
TCR-T疗法和CAR-T 疗法一样都是免疫细胞治疗领域的热门研发方向。与CAR相比，TCR作为T细胞治疗中的抗原识别元件，能够识别更大范围的潜在的肿瘤特异性抗原，特别是对低水平/变异的胞内抗原的超敏感性识别。鉴于其在识别细胞内外肿瘤特异性抗原、靶向实体瘤效果更明显、人体内存留时间更长等显著优势。
2022年1月26日，美国FDA批准了首款TCR疗法Tebentafusp（商品名为Kimmtrak），用于治疗HLA-A*02:01阳性转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)成人患者。此外，Adaptimmune的Mage-A4 TCR-T疗法也宣布关键2期临床试验达到终点，将于今年递交上市申请。（延伸阅读：率先攻破实体瘤，首款TCR疗法Kimmtrak获批）
这一上市批准点燃了全球对TCR-T的研究热情，越来越多的药企开始布局，包括BioNTech瞄准Bluebird拆分产生空隙布局TCR-T领域。此外，还有不少国际巨头都在TCR-T领域有所布局，例如诺华、罗氏等。
本土企业也在加速布局TCR-T领域，包括香雪制药、药明巨诺、复星凯特、普瑞金、天科雅、来恩生物、星汉德生物、可瑞生物等等多家企业。国内更是有多款TCR产品向NMPA申报临床。（延伸阅读：第四家 ! 普瑞金生物TCR-T疗法临床申报获受理）
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