协和麒麟35亿元收购一家细胞基因治疗公司

10月5日，日本Kyowa Kirin（协和麒麟）宣布收购Orchard Therapeutics，交易对价为 3.874 亿美元现金及 0.902 亿美元或有权利(CVR)，总价值约为 4.776 亿美元（折合人民币约35亿元）。交易已获得两家公司董事会的一致批准，预计将于 2024 年第一季度完成。收购完成后 Orchard 将成为协和麒麟的全资子公司。

本次交易的核心是 Orchard 的转基因自体造血干细胞 (HSC) 疗法 Libmeldy（atidarsagene autotemcel, OTL-200），用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）。Libmeldy目前正接受美国FDA审评，PDUFA日期为2024年3月18日。

Kyowa Kirin是一家总部位于日本的全球性医药公司，拥有70多年的历史。Kyowa Kirin应用包括抗体研究和工程专业知识在内的前沿科学，在多个治疗领域（包括肾病学、肿瘤学、免疫学/过敏和神经病学）解决患者和社会的需求。Orchard则专注于发现、开发和商业化基于造血干细胞（HSC）基因疗法，来达到治愈患者的目标。

Orchard旗下管线包含Libmeldy（又名OTL-200）。该疗法使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到患者自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，该疗法已在欧盟获批用于治疗以ARSA基因双等位基因突变导致儿童ARSA酶活性降低为特征的异染性脑白质营养不良（MLD）患者。Libmeldy是首个获批用于符合资格的早发性MLD患者的疗法。该疗法曾获美国FDA授予优先审评资格。

利用与Libmeldy相同的HSC基因治疗技术平台，Orchard正在进行两个被称为OTL-203和OTL-201的临床阶段项目，分别用于治疗另一组严重的儿科神经代谢紊乱疾病——黏多糖贮积症I型Hurler综合征（MPS-IH）和黏多糖贮积症IIIA型（MPS-IIIA），也被称为Sanfilippo综合征。

此次收购将使Kyowa Kirin能够最大限度地发挥Libmeldy®的价值，并有效地加快Orchard Therapeutics下一代MPS项目的开发，以及其他早期研究项目，包括一种严重的遗传型克罗恩病和额颞叶痴呆（FTD）。此外，Orchard Therapeutics创新的HSC基因治疗平台技术与Kyowa Kirin的能力、资源和基础设施的结合，将使众多有前景的候选生物制药能够继续开发，这些候选生物制药有可能在医疗保健中提供改变生命的价值，包括Kyowa Kirin具有丰富经验的治疗领域和适应症，如肿瘤学和自身免疫性疾病。